Fermate quel farmaco, fa male ai ragazzi

Sconosciuta fino a pochi giorni ai più, la triptorelina è assurta agli onori delle cronache dopo che l’Aifa ha deciso di inserirla nell’elenco dei farmaci a carico del Sistema sanitario nazionale per il trattamento dei casi accertati di disforia di genere. La deliberazione dell’Agenzia, pubblicata in Gazzetta ufficiale il 2 marzo con decorrenza dal giorno successivo, ha avuto il duplice effetto di sancire da un lato l’efficacia (presunta in realtà) di questo medicinale nei casi di adolescenti che non si riconoscono nel sesso fenotipico (cioè quello di nascita), e dall’altro stabilire che a farsi carico di questi casi debbano essere i contribuenti.

La triptorelina fino a oggi è stata utilizzata con efficacia principalmente nella cura dei tumori. Tra le indicazioni riportate sul sito dell’Aifa, troviamo infatti il carcinoma della prostata, quello della mammella, l’endometriosi, i fibromi uterini non operabili e il trattamento pre-chirurgico dei fibromi uterini. Per queste patologie, come si legge nella cosiddetta «nota 51» diramata dall’Agenzia, è prevista l’esenzione dal pagamento del ticket. L’esenzione copre anche il trattamento della pubertà precoce (nota anche come «pubertà patologica»): in questi casi, il farmaco agisce sospendendo lo sviluppo puberale, al fine di evitare danni permanenti (sviluppo osteoarticolare, muscolare, metabolico), ma l’uso è limitato a soggetti di età inferiore a 8 anni nelle bambine e 10 anni nel bambino.

Per tutti gli altri utilizzi diversi da quelli previsti dal formulario, compreso l’impiego in soggetti con età più elevata, la responsabilità anche penale della prescrizione del farmaco ricadeva sul medico, lasciando i costi a carico dei pazienti. Si tratta di quella prassi che in gergo viene chiamata prescrizione «off label». Di questo aspetto si sono lamentate a lungo le associazioni della galassia Lgbt, da tempo in prima linea per la lotta al riconoscimento della gratuità del farmaco. Ma finora l’impiego off label nei casi di disforia di genere aveva rappresentato una scelta praticamente obbligata. La relazione inviata lo scorso luglio all’Aifa da parte del Comitato nazionale di bioetica (Cnb), infatti, metteva in guardia da un utilizzo indiscriminato della triptorelina. Tra i potenziali rischi e perplessità mediche citate dai saggi del Cnb rientrano l’assenza di «studi di sicurezza e dati sufficienti di follow up in grado di rassicurare sulla mancanza di effetti collaterali a breve e a lungo termine», la scarsità di conoscenze circa le «conseguenze del blocco dello sviluppo sessuale in rapporto allo sviluppo emotivo-cognitivo che procede», e i forti dubbi in merito alla «partecipazione e il consenso al programma terapeutico dell’adolescente».

Non si tratta di osservazioni di poco conto, se si pensa che ogni farmaco per poter essere introdotto nel mercato è soggetto a controlli rigidissimi. D’altronde, potrà sembrare scontato specificarlo, in ballo c’è la salute dei pazienti. Una preoccupazione resa ancora più forte dal fatto che i destinatari del trattamento sono soggetti minori peraltro, avverte il Cnb, «particolarmente vulnerabili sotto il profilo psicologico e sociale».

Per contro, il provvedimento reso noto venerdì sembra invece voler sdoganare una volta per tutte l’utilizzo del triptorelina nella cura di questo tipo di disturbi. Oggi la triptorelina è attualmente in commercio sotto forma di soluzione iniettabile con il nome di Decapeptyl (prodotto da Ipsen Spa) e di Gonapeptyl (prodotto da Ferring Spa), i cui costi si aggirano intorno ai 170 euro per ciascuna confezione. Nella richiesta di parere per l’utilizzo del principio attivo per il trattamento dei pazienti adolescenti affetti da disforia di genere, inviata al Cnb nell’aprile del 2018, l’Aifa valuta di «difficile esecuzione» la stima accurata di pazienti che potrebbero fare ricorso al farmaco. Considerando una platea totale di circa 2,8 milioni di ragazzi tra i 10 e 14 anni e un’incidenza tra lo 0,002% e lo 0,005%, i soggetti interessati potrebbero essere compresi tra i 90 e i 140 all’anno. Complessivamente, dal momento che il primo anno del trattamento costerebbe intorno ai 2.300 euro, la spesa per il Ssn andrebbe dai 207.000 euro ai 322.000 euro circa. Contattata dalla Verità, una referente della Ferring Spa (una delle due case farmaceutiche che distribuiscono nel nostro Paese la triptorelina) si è detta «sorpresa» della decisione dell’Aifa, spiegando che «l’azienda non ha effettuato alcun tipo di pressione» per l’estensione dell’utilizzo del farmaco e che è «tuttora in corso una valutazione sui possibili impatti economici di questo provvedimento».

Antonio Grizzuti